[揽瓜阁精读] 271. 人类蛋白质的获取

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271.人类蛋白质的获取
蛋白质治疗曾经是很少用于以药治疗的子方法，自从25年前第一个蛋白重组治疗方法被介绍以来，他的使用频率大大地提升。蛋白疗法已经已经在几乎所有医药领域扮演着重要的角色，但是它的作用还是在它的幼年时期。人类蛋白，比如...在治疗多种疾病上有很大的需求量，但是有些可以从血液中提取，这需要高昂的花费已经冒着感染艾滋的风险或者是H蛋白可以在人类细胞环境中培育生产出来，但是花费成本很高以及产出非常的少。可以通过细菌或者酵母来生产出更大量的蛋白质，但是这很难提取以及他们缺少合适的事后翻译矫正。
相反的，拥有合适事后翻译矫正的人类蛋白可以在转基因羊或牛生产。现在，世界上的研究团队在调研是否转基因读物可以被用作生产治疗性蛋白的载体。动物被用作生物反应载体来生产大且复杂的蛋白或者是无法在其他细胞系统中生产出来的。产出可以高达...然而成本相对低。介绍了这种方法的好处，使用比起原核注入少于一半的实验动物，以及可能可以确定后代的性别，并且减少产生群体的时间。主要的缺点就是这会花费比较长的时间来达到有效转基因动物，并且这可能会影响动物。比如可能会影响重要的功能。很快需求会超越供给。转基因动物可以提供另一种蛋白治疗的途径来满足这些需求。

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P1:很少被使用的治疗方式，蛋白质治疗法在数量及使用频率上大大增加，自从25年前第一例蛋白质治疗法（人类胰岛素）被引进。蛋白质治疗法几乎在每一个药物领域有重要作用。人类蛋白，在许多疾病的治疗方面都有极大需求。尽管有一些可以从血液中提取，非常昂贵并且有被艾滋或C病感染的风险。蛋白质可以在人类细胞中提取但是成本高、产量低。更大量的蛋白质产生于细菌或者酵母中，但是很难被提纯并且缺乏合适的基因改造使得它有活性。
P2：相反地，有合适基因改造的人类蛋白质可以在转基因羊、山羊、牛的奶中产生。目前，世界研究小组正在调查转基因动物如山羊、牛、兔子、鸡可以产生治疗性的蛋白质。这些动物被用作不孕的生物反应器来生产大的、复杂的蛋白质或那些不能在其他细胞系统中产生的蛋白质。产量可达40g/l，成本很低。生产转基因动物的一大优势是它比使用细胞注射使用的实验动物少一半。区分后代的性别成为可能，还可以减少产生兽群的时间。主要的缺点是它需要很长时间来产生合格的转基因动物，直到泌乳阶段开始蛋白质才能收获，转基因会影响动物，转基因随机注入染色体，会破坏有重要作用的基因。即使有这些缺点，被生物产业制造的治疗性蛋白质的数量将快速增长，一些科学家预测对蛋白质的需求将超出供应能力。转基因动物可以为治疗性蛋白质提供一种来源满足这些需求。

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P1：蛋白质疗法曾经是医疗少有使用的一个子集，但是由于第一个合成蛋白质人体胰岛素的出现，蛋白质疗法在数量和频率上大幅增加。蛋白质疗法已经成为每个医疗领域的重要部分，但是这个作用仍处在初步阶段。人类蛋白质，类似促红细胞生成素和粒细胞集落刺激因子等等，在治疗各种疾病方面有很大的需求。但是有一些可以从血液中提纯，但是这个方法很贵且存在被艾滋病和感染感染的风险。蛋白质可以在人类细胞培养中产生但是费用很昂贵且产量很小。但是大量的数量可以从细菌或者酵母中生产出来，但是被生产出来的蛋白质很难提纯，他们缺少体内生存有效性所必须的后翻译修饰。
P2：与此相反，有合适的翻译后修饰的人体蛋白质可以在转基因羊和牛的奶中产生。现在，全世界的研究团队在观察是否转基因动物可以用来生产治疗的蛋白质。这些动物被用作无菌生物反应来产生更大和复杂的蛋白质，或者那些不可以在其它细胞系统内产生的蛋白质。产量可高达每升40克牛奶，成本相对较低，且成本相对较低。生产转基因动物的一个有点是，它可以比原核注射用少于一半的实验动物。另外，它可以指定后台的性别从而i减少产生羊群的所需的时间。用这些动物来执照治疗蛋白质最主要的缺点是它需要花费很长的时间是生产和验证这些转基因动物，这些蛋白质不能量产直到哺乳期开始，这些转基因也会影响动物，例如转基因会随机插入到染色体中，它可能会干扰重要功能的基因。尽管如此，这些被生物药品公司研发的大量的治疗蛋白质正在迅速增长，一些科学家与车这些蛋白质的需求会很快超过补给他们自己的能力，这些转基因动物可以为治疗蛋白质提供另一个来源去帮助满足这些需求

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（一）        蛋白疗法曾经是一种很少使用的医学治疗方法，但自从25年前首次引入重组蛋白疗法——人胰岛素以来，蛋白疗法在数量和使用频率上都有了显著增加。蛋白疗法已经在几乎所有医学领域发挥了重要作用，但这一作用仍处于起步阶段。人类的蛋白质，如XX，在各种疾病的治疗中需求量很大。虽然有些蛋白质可以从血液中纯化，但是昂贵的，并有被艾滋/肝炎传染的风险。蛋白质可以在人类细胞培养中生产，但成本非常高，产量很小。在细菌或酵母中可以产生更大量的蛋白质，但所产生的蛋白质很难纯化，而且它们缺乏在体内发挥功效所需的适当的翻译后修饰。
（二）        相比之下，具有适当翻译后修饰的人类蛋白质可以在转基因绵羊的奶中产生。目前，世界各地的研究小组正在研究羊等转基因动物是否可以用于生产治疗性蛋白质。这些动物被用作无菌生物反应器，以生产大型、复杂的蛋白质或在其他细胞系统中无法制造的蛋白质。产量高成本低。生产转基因动物的一个优势是，与原核注射相比，它使用的实验动物不到一半。此外，它可以指定后代的性别，从而减少产生一群动物所需的时间。在动物体内制造治疗性蛋白的主要缺点是：需要很长时间来生成和验证转基因动物，蛋白质要到哺乳期开始才能收获，而且转基因可能会影响动物，eg.当转基因随机插入染色体时，它可能会破坏一个重要功能所需的基因。尽管存在这些缺点，生物医学产业正在开发的治疗性蛋白的数量正在迅速增长，一些科学家预测，对蛋白质的需求很快就会超过他们的供应能力。转基因动物可以提供另一种治疗性蛋白的来源来满足需求。

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271.
P1
蛋白治疗法曾经很少用到，自从25年前第一次人类蛋白重组的引进，现在使用该疗法的数量和频率急剧增加。蛋白疗法已经在医学领域有很重要的影响，但是它仍然在起步阶段。在治疗中需要大量的人类蛋白。然而有些能从血液中提取，这很贵而且有感染艾滋丙肝的风险。蛋白可以在人类细胞中生产，但成本很高而产量很小。在细菌和酵母中可以产生更多数量的蛋白，但是蛋白很难提取而且缺乏合适的转译后的modifications。

P2
相反，人类蛋白有合适的modifications能够在转基因的羊和牛的奶中繁殖。目前世界的研究团队正在研究是否一些转基因的动物能够被用来繁殖治疗用的蛋白。这些动物被用来当作无法生育的生物反应器来专门生产大规模的蛋白。产量每升牛奶可高达40g，而成本相对较低。
这种转基因动物的优势是它比原核注射使用了少于一半的实验动物。而且还能明确后代的性别，因此可以减少生产一群的时间。
主要的劣势在于需要花很长的时间培育转基因动物，直到哺乳期开始的时候蛋白才能丰收，转基因才会影响到动物。【举例】当转基因随机注射了染色体，它会让有重要基因功能的基因紊乱。
【转】尽管如此，在生物医药学领域转基因蛋白的数量也在急速发展，有些科学家预测需求会很快超过供给能力。转基因动物提供了一种可行的方式来提供这些医用的蛋白，以此来满足需求。